index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

Documents avec texte intégral

239

 

Références bibliographiques

527

Mots clés

RNA biology Knockout Cell Proliferation Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Age-related macular degeneration Mitochondria Myopathy Female Animals Dependovirus/genetics/immunology Aequorin Myopathies Lentiviral vector FKRP Genetic Vectors Genes Mutation Genetic Animal models Thérapie cellulaire Retinitis pigmentosa Adult Transcriptomics Transduction Transfection/methods Progeria Genotoxicity Inbred mdx Golgi apparatus Phenotype Induced pluripotent stem cells CRISPR-Cas9 Dependovirus/genetics Amphipathic peptide Gene Expression Regulation Chromothripsis Duchenne Muscular Dystrophy Cell therapy Gene Transfer Techniques Myotonic dystrophy type 1 Liver Protein Tyrosine Phosphatases Activin Receptors Myotonic dystrophy Muscular Dystrophy Gene therapy Myotubular myopathy Genetic Therapy Chromosomal instability Muscular dystrophy Astrocytes Preschool Genetic Therapy/methods Animal Antigens Duchenne muscular dystrophy HEK293 Cells Cell Line Polymorphism Cellules souches pluripotentes Muscle Inbred C57BL DLK1-DIO3 Reporter Flavivirus AAV CRISPR/Cas9 Genome editing Humans Micronuclei Astrocyte Canine Adeno-associated virus Child Disease Models Aging Dystrophin Human pluripotent stem cells Cellules souches embryonnaires humaines Neurons Human DMD Genetic Loci Dosage Viral Receptors Genome Cellules souches pluripotentes humaines Mice MiRNA Calcium Virus Integration Immunology Lentivirus/genetics Muscle disease Male Pathological modeling Alternative splicing Pluripotent stem cells Metabolism

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

Derniers dépôts