index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Mots clés

Genetic Vectors Animal Duchenne muscular dystrophy Mitochondria Preschool Muscular dystrophy Protein Tyrosine Phosphatases Flavivirus Induced pluripotent stem cells Alternative splicing Human Liver Genes Duchenne Muscular Dystrophy Age-related macular degeneration Dystrophin Myopathies Cell Line Adult Viral RNA biology Lentivirus/genetics Dosage Dependovirus/genetics Genetic Therapy Pluripotent stem cells Activin Receptors Inbred C57BL DMD HEK293 Cells Lentiviral vector Chromothripsis FKRP Genome Mutation Cell therapy Human pluripotent stem cells Receptors Male Genotoxicity Muscle disease Calcium Gene therapy Myotonic dystrophy Golgi apparatus Astrocyte DLK1-DIO3 Myopathy Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Humans CRISPR/Cas9 Immunology Animals Gene Transfer Techniques Transfection/methods Genetic Loci Aequorin Pathological modeling Knockout Adeno-associated virus Transduction Progeria Thérapie cellulaire Gene Expression Regulation Inbred mdx Cellules souches pluripotentes Micronuclei Female Myotubular myopathy Muscle Mice CRISPR-Cas9 Cell Proliferation Muscular Dystrophy MiRNA Antigens Genetic Therapy/methods Amphipathic peptide AAV Child Canine Disease Models Neurons Astrocytes Animal models Polymorphism Genome editing Phenotype Metabolism Genetic Myotonic dystrophy type 1 Retinitis pigmentosa Aging Cellules souches embryonnaires humaines Cellules souches pluripotentes humaines Chromosomal instability Dependovirus/genetics/immunology Reporter Virus Integration Transcriptomics

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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