index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Receptors Amphipathic peptide Muscular Dystrophy Animal Pathological modeling Female Astrocyte Human FKRP Gene Expression Regulation Myotubular myopathy Metabolism Retinitis pigmentosa Animals Muscle Progeria Myotonic dystrophy type 1 Genome Chromothripsis Cell Line CRISPR/Cas9 Golgi apparatus Mitochondria Lentiviral vector Spinal cord Transfection/methods Micronuclei Animal models Genetic Neurons Human pluripotent stem cells Canine Viral Disease Models Inbred mdx Reporter Aequorin Child RNA biology Pluripotent stem cells Virus Integration Duchenne Muscular Dystrophy Dosage AAV Astrocytes Myopathy Gene therapy Genetic Loci Muscular dystrophy Genotoxicity Knockout Inbred C57BL Immunology MiRNA Thérapie cellulaire Genetic Therapy Thérapie génique Chromosomal instability CRISPR-Cas9 Protein Tyrosine Phosphatases Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Stem cell Duchenne muscular dystrophy Male Dependovirus/genetics Activin Receptors DLK1-DIO3 HEK293 Cells Adult Alternative splicing Calcium Genetic Therapy/methods Muscle disease Genes Dependovirus/genetics/immunology Mice Adeno-associated virus Antigens Phenotype Genetic Vectors Aging Genome editing Dystrophin Gene Transfer Techniques Transcriptomics Lentivirus/genetics Splicing Myotonic dystrophy Age-related macular degeneration Humans Myopathies Polymorphism Cell therapy Mutation Cellules souches embryonnaires humaines Induced pluripotent stem cells Liver Cell Proliferation Preschool Transduction

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :