index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

BMP4 Age-related Macular degeneration In vitro models Axon guidance Human pluripotent stem cells CM Tissue engineering Neurons Retinitis pigmentosa Axial And CM contributed new reagents/analytic tools AT Biotic agents Arrhythmogenic cardiomyopathy Transgenic mouse model Oligodendrocytes Cellules souches embryonnaires humaines Calcium indicators Astrocyte Trinucleotide repeat expansion Jonction neuromusculaire Astrocytes Biomarker Human induced pluripotent stem cells Anthropoids Cellules souches humaines induites à la pluripotence And OG designed research Biologie du développement Flavivirus Splicing Acoustic cues Calcium imaging Action potential duration AMPK Autophagy Botulinum neurotoxins Myotonic Dystrophy type 1 Neural progenitors Duchenne muscular dystrophy AS Cell therapy Equine Human Alternative splicing And OG analyzed data Dystrophin Optogenetics Spinal cord Neuromuscular junction Statin CDNA microarrays Aminopyrimidines Animal model Amyotrophie spinale infantile Cellules souches pluripotentes Antiviral Ageing Autism Myotonic dystrophy Myotonic Dystrophy Differentiation Transgenic mouse Thérapie cellulaire Neuromuscular Junction Stem cell Regenerative medicine Abies alba Induced pluripotent stem cells CHD4 Myotonic dystrophy type 1 Myelin Brain CN Aging Transplantation Forest Peau Spinal muscular atrophy Author contributions SR Drought Dystrophie Myotonique de type 1 Mitochondria Neurodegenerative disease Progeria Age-related macular degeneration Amd Cellules souches pluripotentes humaines Drug repurposing And OG performed research Pluripotent stem cells Transcriptomics Cellules souches induites à la pluripotence Human pluripotent stem cell Cell–cell communication Huntington's disease Biologie cellulaire Mécanismes moléculaires And SR and OG wrote the paper Pathological modeling RNA biology

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